Genzyme submete pedido de AIM para o Plerixafor na Europa e nos Estados Unidos

A Genzyme Corporation (Nasdaq: GENZ – News) anunciou ter submetido o pedido de AIM (Autorização de Introdução no Mercado) do Plerifaxor nos EUA e União Europeia, um produto desenhado para aumentar a mobilização de células estaminais hematopoiéticas para colheita e subsequente transplantação autóloga em doentes com linfoma e mieloma múltiplo.

A companhia pediu uma revisão prioritária do seu pedido nos EUA e, se concedida, o Plerixafor poderá ser aprovado no final deste ano. A aprovação na Europa é esperada em 2009. O pedido global em mais de 60 países aguarda seguimento.

O Plerixafor foi desenhado para mobilizar células estaminais da medula óssea para a circulação sanguínea onde podem ser colhidas, tornando mais provável o sucesso de um transplante autólogo em certos tipos de neoplasias. Mais concretamente, doentes com linfoma não-Hodgkin e Hodgkin e mieloma múltiplo recebem frequentemente elevadas doses de quimioterapia, um processo que destrói a medula óssea.

Um transplante de células estaminais é requerido para repor as células da medula óssea destruídas pelas doses elevadas de quimioterapia. As células estaminais diferenciam-se em células maduras (eritrócitos, leucócitos e plaquetas) indispensáveis à vida.

Actualmente, antes de se iniciar um transplante, o doente pode receber um dose prescrita de quimioterapia e/ou outros fármacos, como os factores de crescimento, para ajudar a mobilizar as células estaminais hematopoiéticas para a corrente sanguínea. Uma vez libertadas as células na corrente sanguínea, elas são mais facilmente colhidas na preparação para um transplante.

Para que o transplante seja viável, deve ser colhido um número mínimo de aproximadamente 2 milhões de células por kilograma de peso corporal. Para muitos doentes, este processo pode necessitar de três ou quatro horas até vários dias para que esteja completo. Mesmo após este procedimento, alguns doentes não estão aptos para mobilizar células suficientes, e o transplante não é possível.

A Genzyme conduziu dois estudos de fase 3 que confirmaram o potencial de Plerixafor para preparar eficazmente doentes com linfoma e mieloma múltiplo para um transplante autólogo.

Ambos os estudos atingiram os objectivos primários e secundários a que se propuseram. Os doentes que receberam Plerixafor juntamente com factores de crescimento, alcançaram uma mobilização de células estaminais mais rápida e efectiva na preparação para o transplante autólogo do que os doentes tratados apenas com o factor de crescimento.

Além disso, mais doentes tratados com Plerixafor e factor de crescimento alcançaram o objectivo combinado de colheita óptima de células estaminais e de transplante bem sucedido, comparativamente com doentes cuja mobilização foi efectuada com placebo associado a factor de crescimento. O Plerixafor foi bem tolerado em ambos os ensaios, sendo os acontecimentos adversos mais comuns os efeitos gastrintestinais e as reacções no local da injecção.

“Há um entusiasmo muito grande na comunidade médica em relação ao Plerixafor”, referiu Mark Goldberg, M.D, vice-presidente da investigação clínica na Genzyme. “O produto tem um grande potencial para ir ao encontro de necessidades médicas importantes e ainda não satisfeitas e tem numerosos benefícios potenciais para os doentes”.

Mais de 900 doentes receberam Plerixafor através de um programa de uso compassivo nos Estados Unidos, tendo sido iniciados recentemente na Europa programas de uso compassivo similares.