A Genzyme Corporation (Nasdaq: GENZ – News) anunciou ter submetido o pedido de AIM (Autorização de Introdução no Mercado) do Plerifaxor nos EUA e União Europeia, um produto desenhado para aumentar a mobilização de células estaminais hematopoiéticas para colheita e subsequente transplantação autóloga em doentes com linfoma e mieloma múltiplo.
A companhia pediu uma revisão prioritária do seu pedido nos EUA e, se concedida, o Plerixafor poderá ser aprovado no final deste ano. A aprovação na Europa é esperada em 2009. O pedido global em mais de 60 países aguarda seguimento.
O Plerixafor foi desenhado para mobilizar células estaminais da medula óssea para a circulação sanguínea onde podem ser colhidas, tornando mais provável o sucesso de um transplante autólogo em certos tipos de neoplasias. Mais concretamente, doentes com linfoma não-Hodgkin e Hodgkin e mieloma múltiplo recebem frequentemente elevadas doses de quimioterapia, um processo que destrói a medula óssea.
Um transplante de células estaminais é requerido para repor as células da medula óssea destruídas pelas doses elevadas de quimioterapia. As células estaminais diferenciam-se em células maduras (eritrócitos, leucócitos e plaquetas) indispensáveis à vida.
Actualmente, antes de se iniciar um transplante, o doente pode receber um dose prescrita de quimioterapia e/ou outros fármacos, como os factores de crescimento, para ajudar a mobilizar as células estaminais hematopoiéticas para a corrente sanguínea. Uma vez libertadas as células na corrente sanguínea, elas são mais facilmente colhidas na preparação para um transplante.
Para que o transplante seja viável, deve ser colhido um número mínimo de aproximadamente 2 milhões de células por kilograma de peso corporal. Para muitos doentes, este processo pode necessitar de três ou quatro horas até vários dias para que esteja completo. Mesmo após este procedimento, alguns doentes não estão aptos para mobilizar células suficientes, e o transplante não é possível.
A Genzyme conduziu dois estudos de fase 3 que confirmaram o potencial de Plerixafor para preparar eficazmente doentes com linfoma e mieloma múltiplo para um transplante autólogo.
Ambos os estudos atingiram os objectivos primários e secundários a que se propuseram. Os doentes que receberam Plerixafor juntamente com factores de crescimento, alcançaram uma mobilização de células estaminais mais rápida e efectiva na preparação para o transplante autólogo do que os doentes tratados apenas com o factor de crescimento.
Além disso, mais doentes tratados com Plerixafor e factor de crescimento alcançaram o objectivo combinado de colheita óptima de células estaminais e de transplante bem sucedido, comparativamente com doentes cuja mobilização foi efectuada com placebo associado a factor de crescimento. O Plerixafor foi bem tolerado em ambos os ensaios, sendo os acontecimentos adversos mais comuns os efeitos gastrintestinais e as reacções no local da injecção.
“Há um entusiasmo muito grande na comunidade médica em relação ao Plerixafor”, referiu Mark Goldberg, M.D, vice-presidente da investigação clínica na Genzyme. “O produto tem um grande potencial para ir ao encontro de necessidades médicas importantes e ainda não satisfeitas e tem numerosos benefícios potenciais para os doentes”.
Mais de 900 doentes receberam Plerixafor através de um programa de uso compassivo nos Estados Unidos, tendo sido iniciados recentemente na Europa programas de uso compassivo similares.
Planos de Comercialização
A Genzyme pretende lançar o Plerixafor nos Estados Unidos e na Europa em 2009 e será divulgado pela actual equipa da Unidade de Transplantação da Genzyme, que tem uma presença forte em mais de 55 países no mundo inteiro. A par deste processo , a companhia irá reforçar o investimento na área de Oncologia e de infra-estrutura clínica.
Anualmente são realizados cerca de 55.000 transplantes de medula para o mieloma múltiplo, linfoma Hodgkin e não-Hodgkin, e outras patologias, em mercados nos quais a Genzyme tem uma infra-estrutura comercial, incluindo os Estados Unidos, Europa, América Latina e países da Ásia-Pacifico. A Genzyme acredita que ao longo do tempo, o Plerixafor será utilizado na maioria destes procedimentos.
Para além do benefício claro para o doente, o Plerixafor pode também oferecer benefícios económicos significativos para os centros de transplantação.
O Plerixafor tem potencial para reduzir o número de dias de aférese e proporcionar aos centros de transplantação uma utilização mais eficiente e previsível das unidades de aférese, ao reduzir o número de doentes que pode falhar a mobilização do número suficientes de células e, consequentemente, necessitar de um segundo procedimento de mobilização.
Oportunidades Terapêuticas Adicionais
Estão planeados ou a decorrer vários ensaios clínicos quer patrocinados pela Genzyme quer da iniciativa do investigador para avaliar a utilização terapêutica de Plerixafor noutras áreas como a transplantação alogénica de células estaminais hematopoiéticas.
A Genzyme está igualmente a estudar o Plerixafor no incremento da eficácia da quimioterapia e/ou imunoterapia em vários tipos de neoplasias hematológicas como a leucemia linfoblástica crónica e leucemia mieloblástica aguda, e está prosseguir uma investigação pré-clínica para explorar o papel que o Plerixafor pode ter no transplante do sangue do cordão umbilical, transplante de órgãos sólidos, doenças cardiovasculares, doença isquémica renal, e uma variedade de tipos de tumores sólidos.
“Estamos apenas a começar a revelar o potencial de Plerixafor”, afirmou Joseph Lobacki, vice-presidente da unidade de Transplantação da Genzyme.
Sobre o Plerixafor
O Plerixafor, uma pequena molécula antagonista do receptor CXCR4, provou em vários estudos prévios aumentar de forma rápida e efectiva o número de células estaminais em circulação no sangue. Uma vez a circular no sangue, as células estaminais podem ser colhidas para utilização num transplante de células estaminais.
O Plerixafor detém o estatuto de medicamento órfão na União Europeia e nos Estados unidos e os estudos principais foram submetidos à análise da Protocol Assistance da EMEA e do Special Protocol Assessment da FDA. Desde a aquisição do AnorMED, Inc, em 2006, a Genzyme é responsável pelo programa de desenvolvimento do Plerixafor.
Sobre a Genzyme
A Genzyme, empresa líder mundial na área da biotecnologia, tem como objectivo permitir um impacto positivo nas vidas de pessoas que sofrem de doenças graves.
Fundada em 1981, a Genzyme desenvolveu-se a partir de uma micro-empresa até se transformar na grande companhia diversificada que hoje conta com 10 mil colaboradores em todo o mundo. Nesse mesmo ano, a Genzyme foi seleccionada para receber a National Medal of Technology, o mais elevado grau de honra concedido pelo Presidente dos Estados Unidos à inovação tecnológica.
Estabelecida em 90 países, a Genzyme lidera o esforço de desenvolvimento e aplicação das tecnologias mais avançadas à área das Biociências para colmatar um conjunto de necessidades médicas que ainda não dispõem de soluções adequadas.
Os produtos e serviços da empresa dirigem-se a doenças hereditárias raras, insuficiência renal, ortopedia, transplante, doenças imunitárias, oncologia e testes de diagnóstico.
O compromisso da Genzyme com a inovação continua hoje com um programa de desenvolvimento substancial centrado nestes campos, assim como na imunonologia, infecciologia e outras áreas cujas necessidades médicas ainda não foram supridas.
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